وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA، على توسيع استخدام العلاج الجيني "كاسجيفي" Casgevy، ليشمل الأطفال بعمر عامين فأكثر المصابين بمرض فقر الدم المنجلي المصحوب بنوبات انسداد وعائي متكررة "الثلاسيميا".
وأوضحت الإدارة أن العلاج المعروف علميًا باسم exagamglogene autotemcel، كان معتمدًا سابقًا للمرضى بعمر 12 عامًا فأكثر، ويعتمد على تعديل الخلايا الجذعية للمريض باستخدام تقنية CRISPR لتحفيز إنتاج الهيموغلوبين الجنيني، والحد من تكوّن خلايا الدم الحمراء المنجلية.
ويُعد "كاسجيفي" أول علاج قائم على تقنية CRISPR يحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، إذ نال موافقته الأولى في عام 2023 لعلاج المرضى بعمر 12 عامًا فأكثر، بينما تمثل الموافقة الجديدة أول اعتماد لعلاج جيني مخصص للأطفال الصغار المصابين بفقر الدم المنجلي.
فيما يُعد فقر الدم المنجلي مرضًا وراثيًا ينتج عن طفرة جينية، تؤدي إلى تشوه خلايا الدم الحمراء لتأخذ شكل المنجل بدلًا من الشكل الدائري الطبيعي، ما يعيق تدفقها عبر الأوعية الدموية ويسبب نوبات ألم شديدة، وزيادة خطر الإصابة بالعدوى وفقر الدم المزمن وتلف الأعضاء مع مرور الوقت.
